EUA aprovam primeira terapia genética para perda auditiva hereditária rara

Autoridades de saúde dos Estados Unidos deram sinal verde para a primeira terapia genética destinada ao tratamento de uma forma rara de perda auditiva hereditária. O remédio foi desenvolvido pela empresa de biotecnologia Regeneron e recebeu aval da agência reguladora norte-americana, a Food and Drug Administration (FDA), responsável por liberar medicamentos no país.

Batizado de Otarmeni, o tratamento foi pensado para pacientes com perda auditiva de grau severo a profundo provocada por mutações no gene OTOF. Esse gene é responsável por produzir uma proteína fundamental na transmissão dos sons do ouvido interno até o cérebro. Quando há uma alteração genética nesse mecanismo, a comunicação entre o ouvido e o sistema nervoso fica comprometida, resultando em deficiência auditiva já nos primeiros meses de vida.

Foto: Reprodução

Bandeira dos Estados Unidos

A nova terapia é aplicada em dose única, por meio de uma injeção diretamente no ouvido interno. O procedimento é feito por um cirurgião e busca inserir uma cópia funcional do OTOF, possibilitando que as células do ouvido retomem a transmissão adequada dos sinais sonoros.

A liberação do tratamento se baseou em um estudo clínico que acompanhou 20 crianças e adolescentes, com idades entre 10 meses e 16 anos. Após alguns meses de monitoramento, ao menos 80% dos participantes apresentaram melhora relevante na capacidade de audição.

A condição tratada pela terapia é considerada incomum. Estimativas apontam que cerca de 50 recém-nascidos por ano, nos Estados Unidos, apresentam esse tipo específico de perda auditiva relacionada ao gene OTOF.

De maneira mais ampla, a deficiência auditiva congênita atinge entre duas e três crianças a cada mil nascimentos no país. Especialistas estimam que mais da metade dos casos de perda auditiva precoce esteja ligada a mutações genéticas.

Apesar de terapias genéticas geralmente terem custos elevados, muitas vezes chegando à casa dos milhões de dólares por paciente, a empresa responsável informou que pretende disponibilizar o tratamento sem custo para pacientes elegíveis nos Estados Unidos.