Francielle Barroso
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) anunciou, nessa quinta-feira (24), a suspensão temporária da comercialização, distribuição, fabricação, importação, propaganda e uso do medicamento de terapia gênica Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) em todo o território nacional. A decisão tomada após a divulgação de novos dados regulatórios nos Estados Unidos que associam o uso da substância a casos fatais de insuficiência hepática aguda.
O Elevidys é uma terapia gênica de dose única, administrada por via intravenosa, que utiliza um vetor viral para inserir uma cópia funcional do gene DMD defeituoso, causador da DMD. Entre os efeitos colaterais descritos estão elevação de enzimas hepáticas e risco de inflamações no fígado.
Nos Estados Unidos, a agência reguladora FDA (Food and Drug Administration) notificou três mortes relacionadas ao uso de produtos que utilizam a mesma plataforma vetorial AAVrh74, desenvolvida pela farmacêutica Sarepta Therapeutics. Dois dos casos envolveram crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD), e o terceiro, um adulto com distrofia muscular de cinturas. A suspensão permanecerá em vigor até que sejam completamente esclarecidas as incertezas de segurança em torno do medicamento.
O medicamento foi aprovado no Brasil em caráter excepcional em dezembro de 2024, com uso restrito a crianças que ainda conseguem andar, entre quatro e sete anos de idade, com mutação confirmada no gene DMD. A autorização foi concedida à empresa Roche Farma Brasil, com exigência de monitoramento intensivo de segurança e comprovação de eficácia a longo prazo. Segundo a Anvisa, nenhuma das mortes notificadas aconteceu no Brasil e os casos registrados até agora no país dizem respeito a perfis clínicos diferentes dos autorizados nacionalmente, contudo, após articulação com a agência, a Roche anunciou a suspensão voluntária e temporária da distribuição do Elevidys para novos pacientes no Brasil.
A Anvisa recebeu três notificações de eventos adversos, dois deles compatíveis com os efeitos previstos em bula, como aumento das enzimas musculares e sintomas gastrointestinais, em outro caso, um paciente apresentou hepatite e elevação de enzimas hepáticas, efeitos já associados ao uso de vetores virais com afinidade por tecidos hepáticos. Um terceiro evento adverso, que resultou em morte, foi considerado improvável de estar relacionado ao Elevidys. Segundo análise clínica, o caso envolvia uma infecção grave por Influenza A, agravada por imunossupressão, contudo a bula do medicamento já recomenda adiar a aplicação em casos de infecção ativa e sugere vacinação preventiva.
A agência justificou a suspensão como necessária para “garantir a segurança dos pacientes brasileiros, que deve sempre prevalecer sobre qualquer outra consideração”. A medida permitirá a reavaliação dos planos de gerenciamento de risco e das estratégias clínicas adotadas no país. A agência afirmou ainda que mantém articulação com o FDA e com a agência reguladora do Japão para intensificar o monitoramento contínuo da segurança, qualidade e eficácia do produto, registrado nos três países.
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